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ボレチゲンネパルベグ（ルクスターナⓇ）は保険適用されていますか？
東日本橋内科クリニック 眼科
恒矢 美貴 監修
ボレチゲンネパルベグ（ルクスターナⓇ）は網膜色素変性症のうち、RPE65という遺伝子の変異が原因となっている病気の治療薬として保険適用されています。
ボレチゲンネパルベグ（ルクスターナⓇ）は保険適用されています。
網膜色素変性症は、遺伝子の変異によって起こるとされていますが、ボレチゲンネパルベグ（ルクスターナⓇ）はそのうちのRPE65という遺伝子の変異が確認された患者さんに使用されます。
網膜色素変性症は、視細胞が徐々に機能を失う遺伝性の病気で、ボレチゲンネパルベグ（ルクスターナⓇ）を網膜下への使用により、視覚障害の改善が期待できます。
保険適用での治療対象の患者さんは、遺伝学的検査によりRPE65の変異が確認されており、かつ、適切な検査により十分な生存網膜細胞を有することが確認されていることが条件です。
細胞に遺伝子を導入することで効果が出る治療のため、生存する細胞がほとんどない場合は効果が期待できません。
また、治療にはリスクや副作用も伴うため、医師と十分に相談することが重要です。
(参考文献)
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