ボレチゲンネパルベグ（ルクスターナⓇ）にはどのような効果がありますか？
RPE65の変異が原因の網膜色素変性症において、光への感受性を100倍以上改善させます。
RPE65という遺伝子の変異が原因で網膜色素変性症となっている患者さんの視覚障害を改善する効果があります。
RPE65に変異がある患者さんは、RPE65タンパク質を作ることができずに視覚障害が生じている状態です。
RPE65遺伝子は視覚に必要なビタミンAの代謝に関与しており、この遺伝子に変異があると、視覚に必要な化学物質が適切に生成されず、視覚障害が生じます。
ボレチゲンネパルベグ（ルクスターナⓇ）を網膜下に使用することにより、正常なRPE65タンパク質が長期間安定してあらわれるようになります。
臨床試験では、治療から30日後に光への感受性が両眼平均で100倍以上改善されており、夜盲（暗いところで見えにくい状態）の改善が期待できます。
東日本橋内科クリニック 眼科
恒矢 美貴 監修
(参考文献)
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