アガルシダーゼベータ（遺伝子組換え）（ファブラザイムⓇ）の作用機序を教えてください。
このお薬は、不足している酵素を補充することで、ファブリー病の原因物質の蓄積を減らします。
アガルシダーゼベータ（遺伝子組換え）（ファブラザイムⓇ）は、ファブリー病の原因となっている「α-ガラクトシダーゼA」という酵素の不足を補うお薬です。
ファブリー病の患者さんでは、このα-ガラクトシダーゼA酵素の働きが悪いため、本来分解されるべきグロボトリアオシルセラミド（GL-3）という脂質が、細胞の中の「ライソゾーム」という場所にたまってしまいます。
このお薬は、遺伝子組換え技術を使って作られたα-ガラクトシダーゼAと同じ働きをする酵素です。この酵素は、細胞の表面にある「マンノース6リン酸レセプター」などという、細胞内に物質を取り込むための特定の場所を通じて、細胞の中に取り込まれます。細胞の中に入ると、蓄積したGL-3を分解し、GL-3が体内にたまることを減らすことで、ファブリー病の症状を改善すると考えられています。
無所属 薬剤師
齊藤 由佳 監修
(参考文献)
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