網膜色素変性症にボレゲチンネパルボベク（ルクスターナⓇ）は効きますか？
ボレゲチンネパルボベク（ルクスターナⓇ）は、RPE65遺伝子変異のある網膜色素変性症で効果があると報告されています。
ボレチゲンネパルボベク（ルクスターナⓇ）は、両アレル性RPE65遺伝子というタイプの遺伝子の変異が原因となり、まだ生存している網膜細胞が十分に存在している遺伝性網膜ジストロフィーに効果があります。
その網膜ジストロフィーの代表的な病気として、網膜色素変性症があります。網膜色素変性症とは、網膜に異常が起こる進行性の遺伝性疾患です。
網膜色素変性症の症状としては、暗いところで見え方が悪くなったり、視力が低下したりします。
東日本橋内科クリニック 眼科
恒矢 美貴 監修
(参考文献)
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