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ミガーラスタット塩酸塩（ガラフォルドⓇ）の適応症にはどのようなものがありますか？
虎の門病院分院 腎臓内科
大庭 悠貴 監修
GLAという遺伝子に特定の変異があるファブリー病に対して使うことができます。
ミガーラスタット塩酸塩（ガラフォルドⓇ）は、ファブリー病のシャペロン療法と呼ばれる治療のための薬ですが、α-ガラクトシダーゼ（α-GAL）という酵素の遺伝子であるGLA遺伝子に、特定の変異をもつファブリー病にのみ適応があります。
ファブリー病は、GLAという遺伝子に先天的な異常が生じた結果、α-GALが作られなかったり、作られても不安定ですぐ体内から消えてしまうことで、GL-3などの物質が蓄積し、腎障害、心筋症、脳血管疾患など、全身のさまざまな組織に障害が生じます。
ミガーラスタット塩酸塩（ガラフォルドⓇ）は、不安定なα-GALを安定させ、α-GALを働かせる薬です。
そのため、α-GALが作られないタイプの変異があるファブリー病の患者さんには適応がありません。
(参考文献)
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