オナセムノゲン アベパルボベク（ゾルゲンスマⓇ）には、どのような効果がありますか？
運動に関わる神経や筋肉の細胞に正常な遺伝子を届けてタンパク質を作らせ、脊髄性筋萎縮症を治療します。
オナセムノゲン アベパルボベク（ゾルゲンスマⓇ点滴静注）は、脊髄性筋萎縮症という病気の治療に使われる「遺伝子治療薬」です。
この病気は、運動に関わる神経を維持するための「SMNタンパク質」を作る遺伝子に異常があるため、全身の筋力が低下してしまいます。
このお薬は、正常なSMNタンパク質を作る遺伝子を、運び屋となるウイルス（アデノ随伴ウイルス）に乗せて体内に届けます。点滴で静脈内に投与されると、お薬が運動神経や筋肉の細胞に入り込み、細胞の中で正常なSMNタンパク質が長期間安定して作られるようになります。
これにより、病気の進行を抑え、運動機能を改善する効果が期待されます。なお、過去にこの運び屋ウイルスに対する抗体（抗AAV9抗体）ができていない患者さんにのみ使われます。
編集・監修基準について
本記事は情報の正確性を担保するため、以下のフローを経て作成・公開されています。
Q作成
医師執筆/監修
QAレビュー
公開
無所属 薬剤師
齊藤 由佳 監修
(参考文献)
こちらは送信専用のフォームです。氏名やご自身の病気の詳細などの個人情報は入れないでください。
この記事をシェアする
治療が必要な患者様へのお願い
undefined
の方は説明を必ずお読みください
こちらのQRコードを
スマーフォンのカメラで読み取ってください
QRコードを読み取るだけ 非接触で安心
一問一答なので 読むのが簡単
どんな治療をするべきか 納得して取り組める
ユビー病気のQ&Aとは？
現役の医師が、患者さんの気になることや治療方法について解説しています。ご自身だけでは対処することがむずかしい具体的な対応方法や知識などを知ることができます。
病気・症状から探す医師・医療機関の方はコチラ
医療AIパートナー ユビー
24時間いつでも健康の悩みを気軽にチャットで相談できるあなただけの医療AIパートナー。なんとなく不調な時や人に相談しづらい悩みがあるときも、どんな相談もOKです
症状検索エンジン「ユビー」
体調に不安がある、医療機関への受診を考えている方向けに、20〜30問程度の質問に答えることで、あなたに関連性のある病名や、適切な受診先を無料で調べられます。
お近くの病院をお探しの方へ
「受診科が分からない」「どの医療機関に行ったらいいか分からない」といった悩みは、ユビーの病院検索が便利です。近所の病院も探せるので、ぜひご利用ください。
ユビーウェルネス
医師監修の信頼できる健康情報メディアで、日常のからだに寄り添う生活改善のヒントをお届けします。