アガルシダーゼベータ（遺伝子組換え）（ファブラザイムⓇ）には、どのような効果がありますか？
このお薬は、ファブリー病の治療薬として、蓄積した糖脂質の除去を助けます。
アガルシダーゼベータ（遺伝子組換え）（ファブラザイムⓇ）は、ファブリー病という遺伝性の病気の治療に使われるお薬です。
ファブリー病は、体内で特定の酵素（α-ガラクトシダーゼA）が足りない、またはうまく働かないために、グロボトリアオシルセラミド（GL-3）という糖脂質が、腎臓や心臓、皮膚などの体のさまざまな組織にたまってしまうことで症状が起こる病気です。
このお薬は、体内に不足している酵素の代わりをすることで、蓄積したGL-3を減らす効果が確認されています。臨床試験では、血液、尿、腎臓、心臓、皮膚の組織でGL-3が減少することが示されました。また、長期的に使用することで、ファブリー病が原因で起こる腎臓、心臓、脳の病気の進行を抑える効果も認められています。
無所属 薬剤師
齊藤 由佳 監修
(参考文献)
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