スソクトコグ アルファ（遺伝子組換え）（オビザーⓇ）には、どのような効果がありますか？

スソクトコグ アルファ（遺伝子組換え）（オビザーⓇ）は、後天性血友病Aの患者さんの出血傾向を抑える目的で使用されるお薬です。

後天性血友病Aは、本来の血液凝固第VIII因子（VIII因子）という、血液を固めるために必要なタンパク質に対して、体の中で自分自身を攻撃する「自己抗体」が作られてしまう病気です。この自己抗体によってVIII因子の働きが妨げられるため、出血しやすくなります。多くの場合、突然出血したり、軽微な外傷でも重い出血症状が現れることがあります。

スソクトコグ アルファ（遺伝子組換え）（オビザーⓇ）は、遺伝子の操作によって作られた血液凝固第VIII因子（VIII因子）に似たお薬です。この薬は、ヒトのVIII因子と似た構造を持っているため、止血に必要なVIII因子がうまく機能しない場合に、一時的にその働きを補うことができます。さらに、ヒトのVIII因子とは少し異なる構造を持つため、体内に存在する自己抗体による働きを止められにくいという特徴があります。この特性により、後天性血友病Aによる出血時に、血液凝固第VIII因子を補うことで血液が固まるのを助け、出血を抑える効果が期待できます。

臨床試験では、このお薬を使った後天性血友病Aの患者さんで出血を抑える効果が確認されました。また、治療中にはVIII因子の活性を測定することで、お薬の効果を確認したり、VIII因子の活性が上がりすぎることによる血の塊（血栓）ができるのを避けるうえで役立つと考えられています。