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網膜色素変性症の最新治療では、どのようなことが行われていますか？
東日本橋内科クリニック 眼科
恒矢 美貴 監修
遺伝子治療や細胞療法などの研究が進められています。
遺伝子治療や細胞療法などの研究が進められています。
網膜色素変性症は、網膜（光を感じる目の中の組織）に異常が見られる進行性の遺伝性疾患です。網膜色素変性症の治療法は限られており、残念ながら根本的な治療法が今のところありませんが、研究は進んでおり、以下のような治療法が開発されています。
遺伝子治療
網膜色素変性症は遺伝的な疾患であるため、遺伝子治療の研究が進んでいます。遺伝子治療では、患者さんの網膜に外部から遺伝子を導入し、病気の原因となる遺伝子の機能を補うことを目指します。たとえば、RPE65遺伝子の変異によって網膜色素変性症が引き起こされる場合、この遺伝子を正常な形で網膜に導入することで、視覚機能の改善が期待されます。この治療法は、特定の遺伝子変異を持つ患者さんに対してのみ有効です。
細胞療法
網膜の幹細胞や多能性幹細胞を用いて網膜の細胞を再生させる研究が行われています。この治療法は、幹細胞を網膜に移植し、損傷した細胞を修復または置き換えることを目指します。細胞療法はまだ初期の研究段階にありますが、将来的には有効な治療法になる可能性があります。
これらの治療法は、いずれもまだ研究開発段階のものが多く、臨床での使用には制限があります。また、治療法は患者さんの病状や遺伝子変異の種類によって異なるため、個々の患者さんに最適な治療法を選択するためには、専門医との相談が大切です。治療を受ける際には、治療法の効果や安全性、費用などを十分に理解し、慎重に判断することが求められます。
(参考文献)
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