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ゴーシェ病の場合、主にどのような治療をしますか？
東日本橋内科クリニック 循環器内科 院長
白石 達也 監修
不足・欠損した酵素の補充やグルコセレブロシドの合成を阻害する内服治療があります。骨髄移植も検討されます。
①酵素補充療法
活性が低下した酵素を定期的に点滴で補う治療です。肝脾腫や血液学的な異常（貧血、血小板減少）には速やかに効果を示します。骨の病変に対しても数年で効果があります。しかし、神経系の症状には効果はありません。
②蓄積基質の合成酵素阻害薬
異常に蓄積するグルコセレブロシドの合成を阻害する内服薬です。酵素補充療法と同等の効果が得られますが、小児には適応がありません。
③骨髄移植
移植された造血幹細胞がさまざまな組織に生着し分化することで、その細胞から正常な酵素を分泌させます。
④遺伝子治療
現在、欧米を中心にいくつか臨床試験が実施されています。
(参考文献)
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