ゴーシェ病の治療薬にはどのようなものがありますか？
主な治療法として、不足する酵素を補充する治療とグルコセレブロシドが蓄積するのを抑える治療があります。
ゴーシェ病の主な治療法として、不足する酵素を補充する治療（酵素補充療法）やグルコセレブロシドが蓄積するのを抑える治療（基質合成抑制療法）があります。
その他に、日本で保険適用となっている治療法として造血幹細胞移植があります。
①酵素補充療法
不足する酵素を定期的に点滴で補う治療です。肝臓や脾臓の腫れ、骨症状、貧血や血小板減少を改善する効果が認められています。一方、神経症状を改善する効果はないとされています。
②基質合成抑制療法
グルコセレブロシドがつくられるのを抑制する内服薬です。酵素補充療法と同様に、肝臓や脾臓の腫れ、骨症状、貧血や血小板減少を改善する効果が認められていますが、神経症状には効果がないとされています。また、小児には使用できません。
③骨髄移植（造血幹細胞移植）
造血幹細胞を移植し、不足する酵素を体の中で作ることができるようにする治療です。成人には効果が期待できないとされています。
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最終更新日：
東日本橋内科クリニック 循環器内科 院長
白石 達也 監修
(参考文献)
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