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ニーマン・ピック病は主にどのような薬で治療しますか？副作用はありますか？
新百合ヶ丘総合病院 脳神経内科
武井 悠香子 監修
B型への酵素補充療法が開発中で、C型の神経症状にある程度効果の期待できる薬があります。
ニーマン・ピック病の薬物治療については、次の通りです。
A型
開発中です。
B型
酵素補充療法が開発中です。
C型
以下のような治療法があります。
ミグルスタット（ブレーザベスⓇカプセル）
神経症状にある程度効果の期待できるミグルスタット（ブレーザベスⓇカプセル）というお薬が承認されています。
ミグルスタット（ブレーザベスⓇカプセル）で報告されている副作用は、次の通りです。
重大な副作用（頻度：不明）
- 重度の下痢
そのほか報告されている副作用（頻度：10%以上）
- 体重減少
- 食欲減退
- ふるえ
- 下痢
- 鼓腸（腸にガスが異常にたまってしまう）
- 腹痛
など
抗うつ薬や抗てんかん薬
C型で見られる、笑うと力が抜けてしまう（カタプレキシー）症状に対しては、抗うつ薬や抗てんかん薬を使用します。
抗うつ薬や抗てんかん薬の副作用はさまざまで、重大な副作用（頻度：不明）も、
- 悪性症候群（急激な発熱、筋肉のこわばり、物が飲み込みにくいなど）
- セロトニン症候群（不安、イライラ感、興奮など）
- てんかん発作（全身または局所の筋肉の突っ張りや震え、意識障害など）
- 横紋筋融解症（筋肉の痛み、脱力感、手足のしびれなど）
など複数報告されています。お薬ごとに異なりますので、詳しくは処方を行った医師や薬剤師にお伺いください。
このほか、現在研究中の新しいお薬として、シクロデキストリンの髄腔内投与（腰椎に注射して髄腔内へお薬を投与すること）が神経症状に効果があるのではないかと考えられており、遺伝子治療も研究されています。
(参考文献)
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