ニーマン・ピック病の場合、主にどのような治療をしますか？
根治治療（病気を完全に治す治療）はまだ確立されておらず、現在開発中です。
ニーマン・ピック病には現時点（2024年4月）ではまだ根治療法はなく、開発中です。
A・B型への骨髄移植が試みられるも、有効性は確立していません。
B型に対しては、酵素補充療法が開発中です。
C型に対しては、神経症状にある程度効果の期待できるミグルスタット（ブレーザベスⓇカプセル）というお薬が承認されています。
また、C型では新しい薬として、シクロデキストリンというお薬の髄腔内投与（腰椎に注射して髄腔内へお薬を投与すること）が神経症状に効果があるのではないかと研究中で、遺伝子治療も研究されています。
公開日：
最終更新日：
新百合ヶ丘総合病院 脳神経内科
武井 悠香子 監修
(参考文献)
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