バッテン病は主にどのような薬で治療しますか?副作用はありますか?

CLN2型には酵素補充療法があり、副作用には感染やアレルギーがあります。

解説

バッテン病(神経セロイドリポフスチン症)のCLN2型に対しては酵素補充療法という治療が行われることもあります。

それ以外の型に対する根本的な治療法はまだ確立されておらず、症状を軽減するための対症療法が行われます。

以下に詳しく説明します。

主に使用される薬:セリピオンターゼ アルファ(Cerliponase alfa)

  • CLN2型に対する酵素補充療法薬で、日本を含む一部の国で承認されています。ライソゾーム内で不足する酵素「トリペプチジルペプチダーゼ1(TPP1)」を補うことで、神経細胞への老廃物の蓄積を抑え、病気の進行を遅らせる効果があります。脳室内(脳の中)に直接注入する必要があり、専用のポートを手術で埋め込んで使用します。
  • 主な副作用には、発熱、嘔吐、頭痛などの軽度な全身症状や、注入部位の炎症や感染、ポート関連の感染症や合併症(髄膜炎など)、過敏症反応(アレルギー反応)などがあります。

その他の型についても、症状を軽減するための対症療法が行われます。

てんかん発作に対する抗てんかん薬、筋肉のこわばりや興奮状態を軽減するための筋弛緩薬や鎮静薬、行動や情緒の不安定さへの対応として、抗うつ薬などの精神症状に対する薬が用いられることがあります。

治療中は定期的な血液検査や副作用のチェックが必要です。

公開日

最終更新日

宮城県立こども病院 小児科

谷河 翠 監修

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