バッテン病の場合、主にどのような治療をしますか?

根本治療は未確立のため対症療法が主ですが、型によっては酵素補充療法が行われます。

解説

バッテン病(神経セロイドリポフスチン症)には根本的な治療法はまだ確立されておらず、症状を軽減するための対症療法が行われます。

型によっては、酵素補充療法という治療が行われることもあります。以下に詳しく説明します。

CLN2型に対しては、セリリポナーゼ アルファ(Cerliponase alfa)という酵素補充療法が欧米や一部の国で承認されています。

脳室内に薬剤を投与し、足りない酵素を補うことで、リソソーム内にたまった老廃物を分解する方法です。

病気の進行を遅らせる効果があり、日本でも希少疾患として治療が可能なケースがあります。

その他の型(CLN1、CLN3など)に対しては、対症療法が中心です。

たとえば、てんかん発作に対しては抗てんかん薬、筋肉の硬直には筋弛緩薬などが用いられます。

また、理学療法・作業療法・言語療法によって、運動機能や日常生活動作の維持を目指します。

視覚障害や摂食困難などにも個別の対応が必要で、視覚支援や経管栄養などが選択されることもあります。

さらに、心理的・社会的サポートも重要で、患者本人とその家族のQOL(生活の質)を高めるための支援が不可欠です。

近年は遺伝子治療や幹細胞療法の研究も進んでおり、将来的な治療法の確立が期待されています。

公開日

最終更新日

宮城県立こども病院 小児科

谷河 翠 監修

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