骨髄線維症の余命はどのくらい？末期の場合や治療した場合の生存率は？

原発性骨髄線維症は臨床情報に基づく国際的な予後予測分類が複数あり、その中で最も予後不良グループもしくはリスクが高いグループにおける生存率をお答えして回答とさせていただきます。

最も予後不良の高リスクグループでは、50%の患者さんが生存する期間が1.3〜2.3年とされています。なお、低リスクは10年以上、中間リスクⅠは6.5〜14.2年、中間リスクⅡは2.9〜4.8年となっています（2015年5月報告）。

予後不良因子は、65歳以上、貧血、発熱・体重減少などの症状、染色体異常、白血球数異常などです。

低リスクおよび中間-Ⅰリスクでは、臨床症状・貧血症状を欠く患者さんの生存期間は10年を越えるため、経過観察を行います。脾腫や全身症状を有する場合には、ルキソリチニブ投与を行います。

中間-Ⅱリスクおよび高リスクの現時点での治癒的治療法は、同種造血幹細胞移植です。中間-IIリスク、高リスク群においては、同種造血幹細胞移植により生存改善効果が期待できるとされています。

原発性骨髄線維症への同種造血幹細胞移植後の生存率、非再発死亡を予測するmyelofibrosis transplant scoring system（MTSS）が参考になります。

移植時の年齢や活動性、白血球数、血小板数など7項目のうちいくつ有するかにより、同種造血幹細胞移植後の予後を、

• 低リスク（有するリスク数0～2）
• 中間リスク（有するリスク数3～4）
• 高リスク（有するリスク数5）
• 超高リスク（有するリスク数＞5）

の4群に分類します。

移植後の5年生存率はそれぞれ、

• 低リスク：83％
• 中間リスク：64％
• 高リスク：37％
• 超高リスク：22％

です（2019年5月報告）。

日本における骨髄線維症の研究では、3年後に生存している患者さんの割合は59%、生存期間を順に比較したとき中央にあたる方の生存期間は3.9年でした。

主な死因は感染症、急性白血病への移行、出血、病気の悪化などでした​​。このデータは、フランスでの研究結果とほぼ同じです。フランスの研究では、1962年から1992年に診断された195人の平均生存期間が42ヶ月（約3.5年）であったと報告されています（2023年3月報告）。