酸性スフィンゴミエリナーゼ欠損症は主にどのような薬で治療しますか?副作用はありますか?
酸性スフィンゴミエリナーゼという酵素を補充する治療薬があり、副作用は頭痛・嘔気などがあります。
この病気の治療としては、酸性スフィンゴミエリナーゼという酵素(体の中で特定の働きをするたんぱく質)を補充して、たまったスフィンゴミエリンを分解する治療薬(オリプダーゼアルファ)があります。重大な副作用は、アナフィラキシーショック(1.7%)や頭痛、蕁麻疹、発熱、悪心、嘔吐等のインフュージョンリアクション(infusion reaction)(55.9%)(特定の分子を標的として作用する医薬品などの投与時に起こる症状)があらわれます。
【10%以上】
【2%~10%未満】
文京小石川クリニック 脳神経内科 脳神経内科
越智 佳奈 監修
(参考文献)
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