小児型ポンペ病は主にどのような薬で治療しますか？副作用はありますか？
欠損または不足している酵素の遺伝子組み換え製剤で治療します。副作用が起こる可能性があります。
小児型ポンぺ病は、欠損または不足している酵素の遺伝子組み換え製剤（アルグルコシダーゼアルファ）で治療します。2週間に一度、20mg/kgの製剤を点滴で投与します。
また、補充する酵素の細胞内への取り込みがより促進される工夫を施した製剤（シパグルコシダーゼ アルファ）も同じく点滴で投与します。さらに酵素は、血液中で不安定となる傾向があるため、それを解決するために、酵素安定化剤（ミグルスタット）をシパグルコシダーゼアルファを点滴投与する1時間ほど前に内服してもらいます。
酵素製剤はタンパク製剤であるため、酵素補充療法を受けた患者さんに免疫反応として、以下のような症状が起こることがあります。
副作用の対策として、投与速度を遅くしたり、酵素製剤の投与前に抗ヒスタミン剤やステロイドを投与する、といった方法があります。
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公開日：
最終更新日：
埼玉医科大学総合医療センター 小児科
井上 信明 監修
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