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家族性アミロイドポリニューロパチーの場合、主にどのような治療をしますか?
新百合ヶ丘総合病院 脳神経内科
武井 悠香子 監修
肝移植が行われることがありますが、適応例は少ないです。原因物質の蓄積を抑える薬も用いられます。
家族性アミロイドニューロパチーの治療は、原因物質であるアミロイドの蓄積を抑える薬が用いられたり、肝移植が行われたりします。
この病気の原因は、TTR遺伝子の変異により、遺伝的に変異を起こしたトランスサイレチン(異型TTR)などから、アミロイドと呼ばれるタンパク質が作られ、これが沈着することです。
異型TTRは肝臓と目で作られるため、発症早期の肝移植治療が有効と言われています。ただし、目の症状は抑えられません。また、年齢や診断の遅れから8割が適応外となっており、その他の治療が研究されています。
アミロイドの形成を阻害するタファミジスという薬が、2013年11月に日本で遺伝性ATTRアミロイドーシス治療薬として認可され、処方が開始されています。末梢神経障害の進行が抑制され、栄養状態が改善されることが示された薬です。
また、異型TTRの産生を抑える方法として、遺伝子治療が研究されています。病気に伴う症状を和らげたり消したりするための治療(対症療法)を行うことも大切です。
(参考文献)
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