家族性アミロイドポリニューロパチーの余命はどれくらいですか？

家族性アミロイドポリニューロパチーは、発症後約10〜15年で亡くなることが多い病気です。しかし、発症早期であれば、根治療法とも言える肝移植治療を受けられる可能性があります。

また、アミロイドの形成を阻害するタファミジスという薬が、2013年11月に日本で遺伝性ATTRアミロイドーシス治療薬として認可され、処方が開始されています。末梢神経障害の進行が抑制され、栄養状態が改善されることが示された薬です。

さらに、異型TTRの産生を抑える方法として、遺伝子治療が研究されており、2019年にパチシラン、2022年にブトリシランという低分子干渉RNA製剤も使用開始されています。

いずれも早期に使用開始すれば、効果を発揮しやすいと言えます。これらの治療に加えて、症状に対する対症療法も進んできており、予後は改善されていくと考えられています。