シャルコー・マリー・トゥース病は主にどのような薬で治療しますか？副作用はありますか？
病気そのものを治す薬はなく、症状緩和のために薬を使用することがあります。それぞれに副作用があります。
シャルコー・マリー・トゥース病（Charcot-Marie-Tooth病、CMT）に特効薬はありませんが、合併症や症状に対して薬が使われることはあります。
CMTは遺伝性疾患であるため、「病気そのものを治す薬」はまだありません。しかし、神経痛や筋肉のこわばりなど症状に対して薬を使うことがあります。具体的には以下のような薬が使われます。
① 神経障害性疼痛やしびれを和らげる
② 筋肉のこわばり（痙縮）がある場合、筋肉の過剰な緊張を和らげる
- バクロフェン
- チザニジン
- 副作用：だるさ、低血圧、肝機能障害など
その他、NSAID（イブプロフェン、ナプロキセン）などの鎮痛剤は、軽度の痛みや不快感を和らげるのに役立ちます。また、遺伝子治療や分子標的薬の研究が進行中ですが、まだ臨床応用には至っていません。
注意点として、CMTの患者さんでは避けたほうがよい薬もあります。例えば、ビンクリスチンなど一部の抗がん剤や特定の抗生物質、免疫抑制剤などは、末梢神経障害を悪化させる可能性があります。したがって、薬を使う際は必ず主治医に「CMTの持病がある」ことを伝える必要があります。
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宮城県立こども病院 小児科
谷河 翠 監修
(参考文献)
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