ポンペ病の場合、主にどのような治療をしますか？
酵素補充療法で、不足または欠損した酵素を補います。
欠損または不足している酵素の遺伝子組み換え製剤（アルグルコシダーゼアルファ）による酵素補充療法が行われます。筋肉の細胞が補充された酵素を取り込んでグリコーゲンを分解できるようになる、という原理です。
日本では2007年6月から行われるようになり、2週間に一度、20mg/kgの点滴静注によって治療します。補った酵素の抗体を産生して治療効果を阻害する症例が乳児型の一部で見られますが、このような場合は免疫修飾療法によって免疫の状態を調整することもあります。
早めに治療を開始すれば、治療成績の向上につながると考えられている治療法です。
公開日：
最終更新日：
東日本橋内科クリニック 循環器内科 院長
白石 達也 監修
(参考文献)
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