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ポンペ病は主にどのような薬で治療しますか？副作用はありますか？
東日本橋内科クリニック 循環器内科 院長
白石 達也 監修
欠損または不足する酵素を補う遺伝子組み換え製剤を用います。また、使用に関する副作用の報告があります。
欠損または不足している酵素の遺伝子組み換え製剤（アルグルコシダーゼアルファ）を用います。2週間に一度、20mg/kgの製剤を点滴で投与します。
遺伝子組み換え製剤が筋肉の細胞に取り込まれるとグリコーゲンが分解可能になり、症状改善や進行抑制に効果があります。筋肉の破壊が進行する前に早めに治療を開始することで、予後が改善します。
そのため、新生児スクリーニングが重要と考えられています。
酵素製剤はタンパク質であるため、投与された患者さんに免疫反応が生じることがあります。具体的には、以下のような症状が報告されています。
など
これらの症状に対しては、アナフィラキシー反応およびショックに対する治療で対応します。酵素製剤の投与前に抗ヒスタミン剤やステロイドを投与したり、投与速度を減速したりします。
(参考文献)
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