トランスサイレチン型心アミロイドーシスは主にどのような薬で治療しますか？副作用はありますか？
異常なたんぱく質が増加する原因となるトランスサイレチンを安定化させる薬や遺伝子治療薬で治療されます。
アミロイドの原因となる異常なたんぱくを安定化させるお薬や、遺伝子治療薬で治療されます。
具体的な治療薬としては、以下のようなものがあります。
トランスサイレチンを安定化させる薬
タファミジス
異常なたんぱく質が増加する原因となるトランスサイレチンを安定化させることで、
- 神経障害の進行を抑える
- 死亡率を改善する
- 心臓の症状による入院を減らす
- 心不全の進行を抑える
といった効果が期待できる薬です。
遺伝子治療薬
パチシラン
トランスサイレチンの設計図である遺伝子（mRNA）を標的とした薬剤です。アミロイドーシスによる末梢の神経の障害が進行するのを停止～軽度改善、心機能の悪化を抑える効果が報告されています。
ただし、これらの治療はすべての患者さんに対して行えるものではなく、それぞれの患者さんの遺伝子変異や病気の進行度、全身の状態など、さまざまな要因を考慮したうえで選択されます。
おだかクリニック 循環器内科 副院長
小鷹 悠二 監修
(参考文献)
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トランスサイレチン型心アミロイドーシス
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