厚生労働省がiPS細胞を用いた再生医療製品の製造販売を承認しましたが、パーキンソン病に対してどのような効果が期待できますか?

脳内にiPS細胞から作った細胞を移植し、不足したドパミンを補うことで、運動症状の改善が期待できます。

パーキンソン病は、脳の中で身体の動きをスムーズにする「ドパミン」という物質を作る細胞が減ってしまう病気です。これまでは、足りないドパミンを薬で補う治療が中心でしたが、病気が進むと薬の効果が不安定になる課題がありました。

今回承認された再生医療製品は、iPS細胞(人工多能性幹細胞)を利用して、ドパミンを作る「神経前駆細胞」を大量に作製し、それを患者さんの脳(線条体)に直接移植するものです。この治療には、主に以下の効果と特徴が期待されています。

  • 運動機能の回復: 移植された細胞が脳内で成熟してドパミンを放出することで、震え、筋肉のこわばり、動作の遅れといった症状を改善します。
  • 薬の効果の安定化: 脳内で持続的にドパミンが供給されるようになるため、薬が切れて動けなくなる「ウェアリング・オフ現象」などの軽減が期待できます。
  • 長期的な効果の維持: 自分の細胞ではない「他人のiPS細胞」を使用していますが、免疫抑制剤を併用することで、移植した細胞を脳内に定着させ、長期間にわたって効果を持続させることを目指しています。

今回の承認は、京都大学などが実施した治験において、移植後の安全性と、運動機能の有意な改善が確認された(エビデンスに基づいた)結果によるものです。

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新百合ヶ丘総合病院 脳神経内科

武井 悠香子 監修

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