発作性夜間ヘモグロビン尿症（PNH）の新薬について教えてください。
PNHの新薬として、クロバリマブやペグセタコプランなどがあり、血管外溶血改善に期待されています。
発作性夜間ヘモグロビン尿症（PNH）の新薬として、クロバリマブ、ペグセタコプラン、ダニコパンやイプタコパンが登場し、臨床に導入されつつあります。
PNHの治療は、補体経路をどの部分で抑えるかという考え方に基づいて進化してきました。従来はC5を標的とするエクリズマブやラブリズマブが中心で、血管内溶血の抑制に大きな効果を示しました。
近年は、同じC5を狙う長時間作用型抗体クロバリマブに加え、C3を標的とするペグセタコプランや、因子B・Dを抑える経口薬ダニコパン、イプタコパンといった新薬も登場しています。
これらは、従来薬では十分に抑えられなかった血管外溶血の改善に期待されており、国際的な臨床試験でも有効性が報告されています。結果として、患者さんの治療選択肢は大きく広がっています。
東京慈恵会医科大学 総合医科学研究センター 悪性腫瘍治療研究部 腫瘍 血液内科
村橋 睦了 監修
(参考文献)
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