副腎白質ジストロフィーの場合、主にどのような治療をしますか？
副腎白質ジストロフィーの治療法は病型によって異なり、副腎ホルモンの補充、造血幹細胞移植、リハビリなどを行います。
副腎白質ジストロフィー（ALD）の治療には、副腎皮質ホルモン（グルココルチコイド）の補充や造血幹細胞移植（血液をつくるもとになる細胞を他の人から移植し、新しく健康な血液を作る治療）があります。治療は病気のタイプや進行度に応じて異なります。
小児の大脳型ALDでは、発症初期に造血幹細胞移植を行うことで、神経障害の進行を抑える効果が認められていますが、進行後には治療効果が下がります。副腎機能の低下に対しては、グルココルチコイドの補充療法を行います。必要に応じて、鉱質コルチコイド（体の中の水分と塩分のバランスを保つホルモン）も補充します。
脊髄型には根本的な治療法はなく、対症療法（リハビリ、排尿管理など）が中心です。近年、小児のALDに対して遺伝子治療が有望とされ、臨床試験が進行中です。
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医療法人社団メレガリ うるうクリニック関内馬車道 糖尿病・内分泌科
濵﨑 秀崇 監修
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