ムコ多糖症の場合、主にどのような治療をしますか？
病気の原因を改善するための酵素補充療法、造血幹細胞移植のほか、各症状を改善するための治療があります。
ムコ多糖症の治療法には、以下のように、病気の原因を根本から改善するための酵素補充療法、造血幹細胞移植のほか、各症状を改善するための対症療法があります。
★病気の原因を根本から改善する治療
酵素補充療法
酵素補充療法は、体の中に不足している分解酵素を点滴で体外から補充する治療法です。
酵素を補充することで、体の中にたまったグリコサミノグリカン（ムコ多糖）を分解でき、病気の進行を抑えることが期待されます。ただし、神経症状や骨の変形などに対する治療効果は期待できません。
また、補充した酵素は次第に活性がなくなっていくため、定期的に補充することが必要となります。
造血幹細胞移植
造血幹細胞移植とは、造血幹細胞と呼ばれる細胞を体内に移植して、不足している酵素を体の中でつくることができるようにする治療法で、骨髄移植と臍帯血移植という2種類の方法があります。
移植した造血幹細胞からつくられる酵素が細胞内にたまったグリコサミノグリカンを分解し、病気の進行を抑えることが期待されます。
酵素補充療法のような定期的な点滴は不要という利点がある一方、患者さんの免疫細胞が移植した細胞を攻撃してしまったり（拒絶反応）、移植した細胞が患者さんの臓器を異物と勘違いして攻撃してしまったり（移植片対宿主病）、といった重い副作用が起こる場合もあります。
★各症状を改善するための対症療法
ムコ多糖症ではさまざまな症状が現れるので、患者さんの症状に応じて、耳鼻科、眼科、小児科などで薬の内服や処置を行います。
例えば、中耳炎に対する T チューブ挿入、無呼吸に対するアデノイド除去、角膜混濁に対する角膜移植、心疾患に対する弁置換術などがあります。
これらの治療法が適用されるかどうかは、ムコ多糖症のタイプ（病型）によって異なります。詳しくは医師にご相談ください。
公開日：
最終更新日：
富士在宅診療所 一般内科
本間 雄貴 監修
(参考文献)
こちらは送信専用のフォームです。氏名やご自身の病気の詳細などの個人情報は入れないでください。
この記事をシェアする
治療が必要な患者様へのお願い
ムコ多糖症
の方は説明を必ずお読みください
こちらのQRコードを
スマーフォンのカメラで読み取ってください
QRコードを読み取るだけ 非接触で安心
一問一答なので 読むのが簡単
どんな治療をするべきか 納得して取り組める
ユビー病気のQ&Aとは？
現役の医師が、患者さんの気になることや治療方法について解説しています。ご自身だけでは対処することがむずかしい具体的な対応方法や知識などを知ることができます。
病気・症状から探す医師・医療機関の方はコチラ
症状検索エンジン「ユビー」
体調に不安がある、医療機関への受診を考えている方向けに、20〜30問程度の質問に答えることで、あなたに関連性のある病名や、適切な受診先を無料で調べられます。
お近くの病院をお探しの方へ
「受診科が分からない」「どの医療機関に行ったらいいか分からない」といった悩みは、ユビーの病院検索が便利です。近所の病院も探せるので、ぜひご利用ください。
治療案内ユビー
自身の治療情報を登録することで、治療の選択肢や使っている薬についてなど、あなたの参考になりそうな治療情報を調べられる機能です。
ユビーかんたん医師相談
病院にすぐに行くべきかなど悩んだタイミングですぐに相談。つらくて病院に行けないとき、時間がないとき、夜間や休日などに、いつでも医師に相談できます。
サービスの目的と位置付け
ユビー病気のQ&Aは、情報提供を目的としたサービスのため、医師・医療従事者等による情報提供は診療行為ではありません。
診療を必要とする場合は、医師・医療機関にご相談ください。
当サービスは、信頼性および正確な情報発信に努めますが、内容を完全に保証するものではありません。
情報に誤りがある場合は、こちらからご連絡をお願いいたします。