発作性夜間ヘモグロビン尿症（PNH）で、今の治療だけでは不十分な場合、どのような「新しい飲み薬」が選択肢に入りますか？
近位補体阻害薬であるダニコパンやイプタコパンなどの新しい飲み薬が選択肢に入ります。
近位補体阻害薬であるダニコパンやイプタコパンなどの新しい飲み薬が選択肢に入ります。
今の治療、特にエクリズマブやラブリズマブなどの抗C5抗体薬だけでは貧血や輸血が残る場合、新しい飲み薬として近位補体阻害薬が選択肢に入ります。具体的には、上乗せで使うダニコパンと、切り替えで使うイプタコパンです。これらは補体経路のより上流を抑えることで、血管内溶血だけでなく血管外溶血も抑え、ヘモグロビン値や疲労感、輸血回避の改善が期待されます。いずれも経口薬として開発され、日本でも2024年に承認されました。
ただし、すべての患者さんに必要なわけではなく、残る貧血の原因や病状をみて慎重に選びます。
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公開日：
最終更新日：
東京慈恵会医科大学 総合医科学研究センター 悪性腫瘍治療研究部 腫瘍 血液内科
村橋 睦了 監修
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