「再生不良性貧血」とはどのような病気ですか？

再生不良性貧血は、骨髄の中にある、白血球、赤血球、血小板を作る造血幹細胞において、何らかの障害によりこれら血球が正常に産生されず、血液中の白血球、赤血球、血小板がすべて、あるいは2つ以上減少する病気です。

主な症状は、動いた時に息切れや動悸といった貧血症状と、青あざや鼻血といった出血傾向です。白血球が減少することで感染に伴う発熱がみられることがあります。

この病気は、生まれつき遺伝子の変異があって起こる場合（先天性）と、そうでない場合（後天性）があります。さらに、後天性の場合は何らかの原因があって起こる場合と原因が不明の場合（特発性）があり、90%が特発性とされています。

患者さんの数は、2004年～2013年の10年間にこの病気を罹った患者さんの数は約10,500（年間約1,000人）とされており、国が定める指定難病のひとつです。